Миравирсен это короткая модифицированная молекула РНК, которая применяется внутривенно или подкожно.
Достигая печени она связывает человеческую МикроРНК под названием miR-122; по сути являясь Антисмысловой РНК.
Вирусу гепатита С необходим miR-122 при репликации, и он не может использовать miR-122, связанную с Миравирсеном.
Потенциальные побочные эффекты
МикроРНК miR-122 имеет гепатопротективные свойства.
Возможные опасения по поводу риска развития рака печени не оправдались. Препарат не проявляет свойство гепатоксичности ни у приматов, ни в экспериментах над человеком.
Миравирсен является модифицированным олигонуклеотидом, состоящим из цепочки из 15 нуклеотидов, комплементарных miR-122.
Семь из 15 нуклеотидов основаны на дезоксирибозе, в то время как остальные восемь основаны на заблокированной рибозе с дополнительным мостиком между 2' атомом кислорода и 4' атомом углерода; это делает молекулу нечуствительной к действию клеточных нуклеаз и увеличивает продолжительность ее полужизни.
Полная последовательность олигонуклеотида приведена ниже; звездочкой показаны заблокированные остатки рибозы:
Миравирсен снижает вирусемию у шимпанзе.
Он оказался безопасным в клинических испытаниях, проведенных на 27 человек в течение от восьми до одиннадцати недель.
На момент первой половины 2023 года мираверсен не продвинулся дальше второй стадии клинических испытаний.[1]
