Шаблон:Лекарственное средство
Патисиран, коммерческое название Onpattro — синтетический лекарственный препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции. Разработан для лечения редкого наследственного заболевания — амилоидной полинейропатии. Патисиран стал первым препаратом на основе интерференционных олигонуклеотидов, разрешённым FDA США для использования в клинике для лечения пациентов. Препарат разработан компанией [[{{{2}}}]] (англ.) (англ.).[1]
Состав
Молекула патисирана представляет собой короткую двухцепную рибонуклеиновую кислоту (РНК), в которой ряд нуклеотидов модифицирован. Антисмысловая нить состоит из последовательности 21 нуклеотида: АУГ ГАА УмАЦ УЦУ УГГ УУмА ЦдТдТ, где Ум — 2-метил-О-уридин, а дТ — тимидин. смысловая нить имеет последовательность ГУмА АЦмЦм ААГ АГУМ АУМУМ ЦМЦМА УмдТдТ (отметки те же, а Цм — 2-метил-О-цитидин). В препарате РНК находится в форме натриевой соли.[2]
Фармакологическое действие
Одна из цепей РНК препарата связывается с молекулой матричной РНК, считанной с этого гена TTR, что приводит к угнетению синтеза белка транстиретина. У пациентов, страдающих наследственной амилоидной полинейропатией в этом гене имеются мутации, которые приводят к патологической функции этого белка в печени, что и вызывает заболевание. Угнетение синтеза белка снижает его количество и имеет следствием уменьшение нарушений в нервной системе и в других органах.[3]
Экономическое значение
10 августа 2018 года патисиран разрешён администрацией питания и лекарственных препаратов США к использованию в клинической практике.[4] Общее количество случаев до того неизлечимой наследственной амилоидной полинейропатии составляет около 50 тысяч во всем мире. Бизнес-аналитики прогнозируют около 1 млрд долларов США продаж препарата в год.[5]
Примечания
Шаблон:Примечания
| Партнерские ресурсы |
|---|
| Криптовалюты |
|
|---|
| Магазины |
|
|---|
| Хостинг |
|
|---|
| Разное |
- Викиум - Онлайн-тренажер для мозга
- Like Центр - Центр поддержки и развития предпринимательства.
- Gamersbay - лучший магазин по бустингу для World of Warcraft.
- Ноотропы OmniMind N°1 - Усиливает мозговую активность. Повышает мотивацию. Улучшает память.
- Санкт-Петербургская школа телевидения - это федеральная сеть образовательных центров, которая имеет филиалы в 37 городах России.
- Lingualeo.com — интерактивный онлайн-сервис для изучения и практики английского языка в увлекательной игровой форме.
- Junyschool (Джунискул) – международная школа программирования и дизайна для детей и подростков от 5 до 17 лет, где ученики осваивают компьютерную грамотность, развивают алгоритмическое и креативное мышление, изучают основы программирования и компьютерной графики, создают собственные проекты: игры, сайты, программы, приложения, анимации, 3D-модели, монтируют видео.
- Умназия - Интерактивные онлайн-курсы и тренажеры для развития мышления детей 6-13 лет
- SkillBox - это один из лидеров российского рынка онлайн-образования. Среди партнеров Skillbox ведущий разработчик сервисного дизайна AIC, медиа-компания Yoola, первое и самое крупное русскоязычное аналитическое агентство Tagline, онлайн-школа дизайна и иллюстрации Bang! Bang! Education, оператор PR-рынка PACO, студия рисования Draw&Go, агентство performance-маркетинга Ingate, scrum-студия Sibirix, имидж-лаборатория Персона.
- «Нетология» — это университет по подготовке и дополнительному обучению специалистов в области интернет-маркетинга, управления проектами и продуктами, дизайна, Data Science и разработки. В рамках Нетологии студенты получают ценные теоретические знания от лучших экспертов Рунета, выполняют практические задания на отработку полученных навыков, общаются с экспертами и единомышленниками. Познакомиться со всеми продуктами подробнее можно на сайте https://netology.ru, линейка курсов и профессий постоянно обновляется.
- StudyBay Brazil – это онлайн биржа для португалоговорящих студентов и авторов! Студент получает уникальную работу любого уровня сложности и больше свободного времени, в то время как у автора появляется дополнительный заработок и бесценный опыт.
- Автор24 — самая большая в России площадка по написанию учебных работ: контрольные и курсовые работы, дипломы, рефераты, решение задач, отчеты по практике, а так же любой другой вид работы. Сервис сотрудничает с более 70 000 авторов. Более 1 000 000 работ уже выполнено.
- StudyBay – это онлайн биржа для англоязычных студентов и авторов! Студент получает уникальную работу любого уровня сложности и больше свободного времени, в то время как у автора появляется дополнительный заработок и бесценный опыт.
|
|---|
